Cada vez se habla más de las increíbles posibilidades de la terapia génica. Esta técnica relativamente joven fue utilizada por médicos parisinos en un niño con anemia de células falciformes congénita. La revista «New England Journal of Medicine» informó sobre el éxito de los especialistas.
El procedimiento se realizó hace 15 meses en un niño de 13 años con anemia de células falciformes. Debido a la enfermedad, se le extirpó el bazo y se reemplazaron ambas articulaciones de la cadera por otras artificiales. Tuvo que someterse a transfusiones de sangre todos los meses.
La anemia de células falciformes es una enfermedad genética. El gen defectuoso cambia la forma de los glóbulos rojos (glóbulos rojos) de redondos a hoz, lo que hace que se peguen y circulen en la sangre, dañando los órganos y tejidos internos y haciendo que se oxigenen. Esto resulta en dolor y muerte prematura, y también son necesarias transfusiones de sangre frecuentes para salvar vidas.
El Hôpital Necker Enfants Malades de París eliminó el defecto genético del niño, primero destruyendo por completo su médula ósea, donde se producen. Luego lo recrearon a partir de las células madre del niño, pero previamente las modificaron genéticamente en el laboratorio. Este procedimiento consistía en introducirles el gen correcto con la ayuda de un virus. La médula ósea se ha regenerado para producir glóbulos rojos normales.
El jefe de la investigación, prof. Philippe Leboulch le dijo a BBC News que el niño, que ahora tiene casi 15 años, está bien y no muestra síntomas de anemia falciforme. No siente ningún síntoma y no requiere hospitalización. Pero todavía no se trata de una recuperación total. La eficacia de la terapia se confirmará mediante más investigaciones y pruebas en otros pacientes.
La Dra. Deborah Gill de la Universidad de Oxford está convencida de que el procedimiento realizado por especialistas franceses es un gran logro y una oportunidad para el tratamiento eficaz de la anemia de células falciformes.